生產(chǎn)具有一致質(zhì)量的重組腺相關(guān)病毒 (rAAV) 的上、下游工藝的優(yōu)化取決于快速表征關(guān)鍵質(zhì)量屬性 (CQA) 的能力。在 rAAV 生產(chǎn)的背景下，病毒滴度、衣殼含量和聚體被確定為潛在的 CQA，影響 rAAV 介導(dǎo)的基因治療產(chǎn)品的效力、純度和安全性。盡管快速、高通量的方法開始被開發(fā)和商業(yè)化，檢測(cè)這些屬性的分析方法通常會(huì)因工藝開發(fā)的周轉(zhuǎn)時(shí)間長(zhǎng)或產(chǎn)量低而受到影響。這些方法尚未在學(xué)術(shù)或工業(yè)實(shí)踐中得到很好的
基因療法作為強(qiáng)大且潛在的治愈性療法對(duì)于各種其它方式難以治療的疾病具有很大的應(yīng)用前景。重組腺相關(guān)病毒(rAAV) 是目前基因治療領(lǐng)域體內(nèi)治療的首選載體。rAAV 是一種安全有效的治療性基因遞送工具，因?yàn)樗狈χ虏⌒?、無法自主復(fù)制以及能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)分裂和非分裂細(xì)胞。迄今為止，超過200 項(xiàng)正在進(jìn)行或已完成的基因治療臨床試驗(yàn)使用rAAV 來遞送治療性基因，并且這一趨勢(shì)在最近十年繼續(xù)增加。 大規(guī)模生產(chǎn) rAAV
開發(fā)針對(duì)新細(xì)胞培養(yǎng)的商業(yè)化灌流工藝需要一系列步驟，涉及從 μL 到實(shí)驗(yàn)室生物反應(yīng)器的 L級(jí)規(guī)模實(shí)驗(yàn)，最后到數(shù)千升商業(yè)化規(guī)模。下圖說明了開發(fā)新的商業(yè)化灌流培養(yǎng)的過程，由三個(gè)部分組成：克隆和培養(yǎng)基篩選、灌流細(xì)胞培養(yǎng)開發(fā)和工藝放大。這些部分中的每一個(gè)都有自己的目標(biāo)，并且需要不同的技術(shù)。通常，在工藝開發(fā)開始時(shí)，會(huì)有幾百個(gè)克隆，來自細(xì)胞系的制備和開發(fā)，其可以與多種培養(yǎng)基組成結(jié)合，用于表達(dá)給定的目的蛋白。在第
臨床成功的ADCs的設(shè)計(jì)不僅取決于有效載荷的效力及其附著點(diǎn)、連接子的穩(wěn)定性和有效的藥物釋放，而且還取決于抗體和生物偶聯(lián)技術(shù)的選擇。在過去10年中，所有經(jīng)FDA批準(zhǔn)的ADC都是以ADC的異構(gòu)混合物的形式存在，單抗的不同位置上附著著不同數(shù)量的藥物。偶聯(lián)位點(diǎn)對(duì)ADC穩(wěn)定性及其藥代動(dòng)力學(xué)具有顯著的影響，高DAR（藥物抗體比）常常導(dǎo)致血漿清除迅速，而低DAR的ADC則表現(xiàn)出的活性較弱。在ADC的藥物中，
基因療法作為強(qiáng)大且潛在的治愈性療法對(duì)于各種其它方式難以治療的疾病具有很大的應(yīng)用前景。重組腺相關(guān)病毒(rAAV) 是目前基因治療領(lǐng)域體內(nèi)治療的首選載體。rAAV 是一種安全有效的治療性基因遞送工具，因?yàn)樗狈χ虏⌒?、無法自主復(fù)制以及能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)分裂和非分裂細(xì)胞。迄今為止，超過200 項(xiàng)正在進(jìn)行或已完成的基因治療臨床試驗(yàn)使用rAAV 來遞送治療性基因，并且這一趨勢(shì)在最近十年繼續(xù)增加。 大規(guī)模生產(chǎn) rAAV
吸入制劑是一種特殊劑型，可以將溶解或分散于固體或液體介質(zhì)中的藥物，以氣溶膠或氣體的形式，遞送到至呼吸道、肺部，發(fā)揮局部或全身作用。吸入制劑目前是全球急慢性呼吸系統(tǒng)疾病防治的主要?jiǎng)┬?，在治療如哮喘和慢性阻塞性肺疾病（COPD）等疾病中發(fā)揮重要的作用。吸入藥物經(jīng)過吸入裝置的處理，達(dá)到高微細(xì)顆粒比、高肺部沉積率的狀態(tài)，在長(zhǎng)期使用中吸入裝置還需具備輸出劑量恒定和準(zhǔn)確、
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